Сотрудники Института химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ, Новосибирск) усовершенствовали систему CRISPR/Cas9, или «генетические ножницы», позволяющую редактировать геном, сообщает издание СО РАН «Наука в Сибири».
Ученые уже получили патент на свою разработку.
«Она позволяет выключить или заблокировать определенные гены, например, те, которые вызывают нарушения в работе нервной системы и приводят к различным наследственным заболеваниям», — говорится в сообщении.
Система CRISPR/Cas9, за создание которой в 2020 году американо-французский тандем молекулярных биологов Джениффер Дудны и Эмманюэль Шарпантье получил Нобелевскую премию, может использоваться для исправления мутаций и помогает лечить наследственные заболевания.
«Однако у этой технологии есть недостаток — отсутствует возможность в определенное время остановить процесс исправления генома, если нужно изменить не все молекулы ДНК, а только их часть», — отмечается в публикации.
В частности, заболевания, вызывающие поражение нервной системы, нередко связаны не только с наличием нездорового гена, но и с увеличением числа его копий.
«С помощью модифицированной направляющей РНК, которую и предложили в качестве решения ученые ИХБФМ, открывается возможность избавить человека от некоторых болезней, обусловленных подобной особенностью. Необходимо сделать нерабочей одну копию, но вторую оставить без изменений. Систему нацеливают на этот ген и отключают после того, как она выполнит нужное действие. Для этого и был разработан метод фотовыключения CRISPR/Cas9″, — говорится в сообщении.
Система геномного редактирования состоит из двух компонентов: белка и нуклеиновой кислоты — РНК, которая адресует белок на определенный фрагмент ДНК, чтобы разрезать его в необходимом месте.
«Направляющая РНК, которую мы создали, содержит фоторасщепляемые линкеры — специальные химические соединения, чувствительные к свету. При облучении мягким ультрафиолетом в заданный момент времени они инактивируют РНК, при этом отключая систему геномного редактирования в нужной временной точке. Это дает возможность блокировать систему и оставить нетронутой вторую копию ДНК. Поскольку облучить светом нервные клетки внутри организма практически невозможно, систему можно будет использовать в формате ex vivo (вне организма): у пациента забирают часть клеток, редактируют геном в пробирке, а затем возвращают обратно», приводятся в сообщении слова автора патента, старшего научного сотрудника лаборатории химии РНК ИХБФМ Дарьи Новопашиной.
С помощью модифицированной направляющей РНК появляется возможность разрабатывать терапевтические средства для лечения некоторых наследственных, генетически обусловленных заболеваний: например, синдрома Шарко — Мари — Тута, который поражает периферическую нервную систему и приводит к деформации стоп и кистей, слабости и атрофии мышц конечностей.
Исследователи полагают, что в перспективе с использованием технологии редактирования откроются способы воздействия на хромосомную патологию — синдром Дауна.
«Уничтожение лишней хромосомы — серьезная и глобальная задача, мы еще не нашли решения этой проблемы. Но теоретические шаги в этом направлении вполне реальны», — отмечает Новопашина.
Источник: https://www.interfax-russia.ru/…
